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FDA新药审评全力提速

时间:2017-11-15   来源:管理员

 

                            医药经济报20171113F04

                                  

    美国总统特朗普在医疗保健领域的改革僵局引发了全美各界人士的关注,尤其是在废除和取代奥巴马医改计划(Obamacare)方面反复遭遇失败。与之相比,FDA不仅运行顺畅,还在加快改革步伐。

    在局长斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)的带领下,FDA充分利用过去几年来所确立的政策基础,加快新药的审批速度。截至107日,今年已经有34只新药获得FDA批准,覆盖从癌症到罕见遗传性疾病在内的治疗药物。按照这种速度,今年FDA批准的新药数量将达到去年的近两倍。到目前为止,FDA至少有9项批准决定比其审批截止日期提前了20多天。

                                  

     审批标准未降低

                                  

     华尔街对此密切关注,一些投资经理改变了他们的策略,他们预计FDA的审批速度将会更快,对药品标签做出的限制将会更少。对于药企而言,FDA审评提速是一把双刃剑。一方面,FDA更加宽容对制药行业来说是个福音。通常来说,在制药行业所研发的实验性药物中,只有12%能够成功通过人体试验最终上市销售;另一方面,市场上涌进更多新药,也许会让保险公司有更大的话语权迫使药品之间展开价格竞争,这会降低新药所产生的预期利润。

    塞缪尔·伊萨利(Samuel Isaly)是专注于医疗领域的投资公司OrbiMed Advisors的管理合伙人,他表示,从来没有看到过FDA近来对新药的批准那么密集。

    新药审批速度变得更快,背后的因素并不仅仅在于戈特利布所领导的FDA。事实上,FDA的行动部分得益于美国2012年通过的一项法律,这项法律为减少新药的审评时间创造了相应的机制,比如突破性药物的资格认定,扩大使用新药的加速审批路径。如果新药确实能够为那些极需治疗的患者提供实质性的疗效改善,通过上述两种路径,新药将获得更快的审评过程。

    制药行业的股票也一直在上涨。自从今年年初以来,纳斯达克生物技术指数(衡量投资者对制药行业看法的一个主要指标)已经上涨了29%,超过了其它各类指数的上涨幅度。

    自从今年5月份担任FDA局长以来,戈特利布一直强调,他的愿望就是通过鼓励竞争,抑制药品价格的上涨。这是在回应特朗普一直发出的呼吁,在总统竞选期间,特朗普就承诺要降低药品的价格。

    FDA强调,新药审批速度的加快并没有损害到药品的安全性。该机构发言人桑迪·沃尔什(Sandy Walsh)在一份电子邮件中说:“FDA是依据一贯以来严谨的科学原则作出审批决定的。我们一直在实施改革,目的是要进一步增强药品的安全性和有效性,与此同时又要使药品开发和审评过程更加具有效率。”

    投资公司LSP的合伙人乔珀·穆杰雷斯(Joep Muijrers)也谨慎提醒那些跃跃欲试的投资者:虽然他对FDA的快速审批行动感到高兴,但是并没有看到审批标准降低。他指出:“制药公司仍然需要展示那些令人信服的数据,如果向FDA提交的系列数据不是最优的,还希望让新药得到批准,这种情况是不会发生的。”

                                  

    加剧竞争降药价

                                  

    监管部门作出的快速审批决定被广泛认为是制药行业的一个利好,不过,对于获批新药的标签范围是否比以往更广泛,投资经理仍在观望。

    阿斯利康的Lynparza在今年817日获批用来治疗卵巢癌,未限定患者是否携带BRCA基因突变。这种情况让市场分析人士大吃一惊,他们本来预计该药的药品标签只包括BRCA阳性患者,这些患者正是阿斯利康所开展的主要临床试验的对象。药品标签的范围更加广泛意味着,Tesaro公司的竞争性药物失去了对Lynparza的优势,前者在试验中显示出其对BRCA呈阳性和阴性患者都具有治疗作用。

    德盛安联资产管理公司美国医疗保健部门负责人约翰·施罗尔(John Schroer)表示,他担心药品标签覆盖范围更加广泛将把价格竞争带进抗癌领域,而这个治疗领域到目前为止对价格竞争压力是相当抵制的。

    施罗尔说:“通常抗癌药的标签都略有不同,因此,支付方对药价无法施加多大的压力。如果两份药品标签没有差别,支付方的话语权就增加了。”

    另外一个让华尔街意外的是,FDA决定完全批准新基医药(Celgene)和Agios Pharmaceuticals公司联合开发的药物Idhifa,用来治疗患晚期急性骨髓性白血病的成年人。这一批准决定是在81日作出的,比审评截止日期提早了将近一个月。

    两家公司提交了来自一项单组临床试验的数据,这种试验中所有患者都使用了新药,并且没有与标准治疗或安慰剂进行比较。因此,考虑到这点,市场分析人士原本预计FDA将会给予“加速审批”——这是允许药物进入市场销售的一种有条件的认可,与此同时,生产厂家须继续开展另外的研究工作,以进一步证明药物治疗所带来的好处。

    伊萨利表示,他现在正在把这种审批趋势融合进他所作出的预测之中。他说:“我们现在更愿意相信FDA会朝着作出批准的方向迈进,不仅是批准的可能性更高,而且药品标签所覆盖的范围更加广泛。”

                            

                            Caroline Chen,James Paton