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FDA欲助力降药价

时间:2017-11-15   来源:管理员

 

                            医药经济报20171113F04

                                  

    美国FDA的角色一直都是为安全有效的药品审批开绿灯,而不是影响制药公司的药品定价,在消费者抗议迈兰制药(Mylan)的肾上腺素笔EpiPen和其它药品提价之前是如此,在美国总统特朗普指责制药公司对药品收取高价都未得制裁之前也是如此,但这种情况恐怕不会继续持续下去。

    FDA局长Scott Gottlieb正着手推出一系列新提案,目标就是直接降低不断上涨的药价。Gottlieb10月初发布了一篇博文,文中概述了首批依据“药物竞争行动计划”(Drug Competition Action PlanDCAP)即将实施的一系列方针政策,特别是针对复杂仿制药。复杂仿制药是一类仿制药企业很难生产的药物,例如基于蛋白质的药物,或像肾上腺素笔EpiPen需要自动注射针之类的复杂精细的给药技术。

                                  

    发布文件指导仿制药企

                                  

    Gottlieb指出,复杂药物的开发企业几乎有绝对的自由来随意提价,“这类药物一般都具有至少一个采用传统方法很难仿制的特点,因此,这类药物面临很少的竞争。在有些情况下,昂贵的复杂专利药明明已经失去了专利独占性,但仍然没有遭遇到任何仿制药竞争。”

    为了鼓励仿制药企业积极开发复杂仿制药,FDA已发布了两个指导文件的草案。其中一份文件详细说明了制药公司如何提交申报材料给审批机构的预提交评审会议(pre-submission meetings),会议将给予制药公司相关指导,让其明白需要采取哪些具体的步骤开发仿制药才更有可能获得审批通过。

    另一份文件特别针对有意开发已经不再享受专利保护却仅面临很小竞争的五肽链型药物的仿制药公司进行指导。这类药物包括糖尿病药物利拉鲁肽(liraglutide),这是诺和诺德(Novo Nordisk)重磅减肥药赛克森达(Saxenda)的主要活性成分;还包括骨质疏松症药物特立帕肽(teriparatide),这是礼来(Eli Lilly)生产的复泰奥(Forteo)的主要活性成分。

    这些指导文件旨在帮助仿制药公司使用肽合成技术来证明它们的仿制产品与原研药相同,并且免疫反应的风险也并未超过专利药物。Gottlieb表示:“我们做的一切,并不会牺牲工艺过程的任何一分科学方法的严谨性。”他补充说,这种方法“聚焦于在药物开发、评价和审核中采用更严谨复杂的科学方法,包括复杂的定量方法和计算建模。”

    与企业合作提高效率

                                  

    Gottlieb对于把FDA拉进药品价格论战中,并不觉得有什么为难。最近,他在一个癌症峰会上表示,鼓励专利药、仿制药展开价格竞争,对于癌症治疗的可及性是十分必要的。为达此目标,首先就要改变FDA的工作方式,要与制药厂商合作把产品推向市场。“在厂商们如何架构临床试验、审批机构要求提供的临床证据种类、临床前研究等方面,我们都有各种不同的方法来引入新的技术、新的方法论,从而让制药工艺更高效。”他补充说:“我们面临的挑战是,有时候面对改变会犹豫不前。如果我们不改变,制药公司也不会想改变。”

    有些公司已经体验到了Gottlieb对鼓励仿制药参与竞争的关注及其影响。今年8月,威朗制药公司(Valeant)的心脏药物异丙肾上腺素(Isuprel)遭遇到第一个重要的竞争对手——Nexus,这是FDA批准的第一个Isuprel的仿制药。威朗制药此前将Isuprel提价300%,每小瓶卖到881美元,令其成为首个接受联邦调查的药品。

    Gottlieb在博文中承诺,FDA今后针对定价将会推出更多举措。相关机构已经开始成立办公室,鉴别新的定量建模方法和其他可以优化仿制药开发的工具。

                            

                            Arlene Weintraub